Регуляция на уровне перехода от унипотентных клеток в определенном направлении дифференциации клеток более изучена. Известно, что для этого требуются специфические факторы белковой природы типа колоние-стимулирующего фактора, так называемого гранулотопоэтина, эритропоэтина или других специфически действующих поэтинов.
При лейкозе четко выявляется недостаточность или потеря способности кроветворных клеток к дифференциации, что следует рассматривать как результат расстройства многоступенчатого, хорошо контролируемого норме процесса образования и созревания клеток крови, в основе развития которых лежат стволовые кроветворные клетки. Это приводит к гиперпродукции неполноценных клеток крови, хотя и сохраняющих внешнее сходство с нормальными клетками, и обусловливает характерные для лейкоза нарушения в кроветворных органах и крови, а также клинические его проявления.
Поскольку отличительной особенностью при лейкозе является недостаточность или потеря способности роде начальных кроветворных клеток к дифференциации, лейкоз часто определяется как болезнь дифференциации. Различные возможности происходящих при этом клеточных нарушений детально проанализированы в работах Gallo и соавторов (1974), Wu и соавторов (1974), Stohlman (1974) и сводятся к следующему. Прежде всего может происходить блокада дифференциации, при этом лейкемические клетки являются вариантами нормальных клеток и при лейкозе происходит их накопление, аккумуляция. Другая возможность заключается в том, что наряду с блокадой происходит и отклонение дифференциации клеточных элементов, в результате чего лейкозные клетки существенно отличаются от известных нормальных клеток; они гетерогенны по своему составу, о чем могут свидетельствовать многочисленные экспериментальные и клинические данные. Наконец, допускается возможность дедифференциации клеток крови; в этом случае лейкозные клетки можно было бы считать вариантом нормальных клеток, но, на наш взгляд, этот процесс обратного развития клеток нереален с точки зрения общебиологических закономерностей превращения клеточных элементов.