Для понимания сущности и механизма развития лейкоза принципиально важное значение имеет выяснение вопроса, в каких кроветворных клетках и на каком уровне их дифференциации осуществляются главнейшие изменения, приводящие к злокачественной трансформации клеток под влиянием лейкемогенных факторов. От точного установления природы клеток, являющихся источником развития лейкозного процесса, знания особенностей начальных внутриклеточных структурных и регуляторных изменений, приводящих к нарушению клеточной дифференциации и пролиферации кроветворных клеток, и, наконец, возможности их обратимости в значительной мере зависит расшифровка клеточных и молекулярных механизмов канцеро- и лейкозогенеза и создание более аффективных методов лечения лейкоза.
В этом плане в настоящее время большое внимание исследователей привлечено к изучению стволовых кроветворных клеток, дающих начало развитию всех кроветворных и иммунокомпетентных клеточных элементов.
Достигнутый в последние годы прогресс в разработке методов обнаружения и изучения свойств стволовых клеток открывает большие перспективы как в изучении нормального кроветворения, так и в выяснении механизма развития различных заболеваний системы крови, особенно лейкоза. Проведенные первые исследования свидетельствуют о быстром вовлечении этих клеток в лейкозный процесс, в связи с чем возникло представление о стволовоклеточных аспектах лейкозогенеза. Применение новых методических приемов, в первую очередь клонирования клеток, способствует разработке не только фундаментальных вопросов, относящихся к выяснению начальных этапов злокачественной трансформации клеток при лейкозе, но и решению практически важных задач, направленных на нормализацию нарушенного при лейкозе кроветворения за счет восстановления нормального пула стволовых кроветворных клеток и повышения дифференциации лейкозных клеток.